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種 叫 核酸 的 物質 。 核酸 並 非 外來物 , 它 是 生物體 內 管 遺傳 的 物質 。 由於 用 核酸 作 藥物 是 可 直接 作用到 基因 上 , 我們 姑且 亦 稱 之 為 基因 療法 ( 註 一 ) 。 所有 的 病症 在 理論 上 都 能 由 基因 療法 治癒 。 比如說 癌症 ( 惡性 腫瘤 ) , 它 是 威脅 國人 生命 的 頭號 殺手 。 雖然 我們 並 不 確定 癌症 的 成因 , 也 不 明瞭 癌 細胞 發展 的 過程 , 但 大家 都 同意 癌症 的 由來 是 因 遺傳 物質 核酸 出 了 毛病 。 因為 只有 不 正常 的 核酸 才 能 命令 細胞 亂 分裂 一 通 , 同時 也 把 它 傳到 下 一 代 。 如果 我們 製作 一 小 段 核酸 ( 也 稱 之 為 寡核酸鏈 ) 具有 特定 的 鹼基 順序 能 準確 的 找到 細胞 裡 那 段 變成 腫瘤 的 基因 , 與 之 作用 , 使 之 失去 活性 , 腫瘤 不 就 消失 了 嗎 ? 我們 也 十分 明瞭 由 各 種 細菌 或 濾過性 病毒 感染 所 引起 的 疾病 。 比如說 愛滋病 , 雖然 目前 無 有效 的 預防 與 治療 方法 , 但 我們 已經 清楚 愛滋病毒 ( HIV ) 的 生命史 。 它 每 一 個 環節 都 需要 核酸 參與 , 所以 我們 只要 用 一 條 寡核酸鏈 把 其中 一 個 疾病 破壞掉 , 愛滋病毒 便 無法 活動 了 。 我們 也 知道 許多 先天性 的 疾病 是 來自 基因 的 變化 , 那麼 修補 基因 也 只有 用 寡核酸鏈 才 行 。 因為 它 不但 能 像 彈 導 飛彈 一樣 的 找到 目標 , 也 能 同時 把 作用基 帶到 那兒 。 很少 藥物 能 達到 這 個 標準 。 因此 基因 療法 是 將來 發展 的 方向 。 使 基因 療法 成為 一 個 實際 行動 而 非 一 個 純 構想 的 主要 發現 是 核酸 三 螺旋 的 形成 。 大家 都 知道 遺傳 基因 是 由 去氧核酸 構成 。 去氧核酸 是 以 雙螺旋 形式 存在 , 它 的 四 個 鹼基 是 兩兩 互補 的 , 所以 兩 條 核酸鏈 有如 照片 與 底片 的 關係 。 三 螺旋 就 是 二 條 之外 再 加 其中 一 條 而 成 。 可以 看成 是 照 底片 照片 的 關係 。 三螺旋 的 形成 給 我們 提供 了 一 個 直接 干擾 基因 功能 的 簡易 方法 , 就 是 依 基因 上 一 小 段 鹼基 的 順序 製出 一 條 可以 與 之 成 三 螺旋 的 寡核酸 。 我們 可 稱 這 寡核酸鏈 為 探針 。 如果 探針 成功 的 與 基因 結合 , 那麼 基因 上 這 一 段 核 就 被 佔住 了 , 自然 也 失去 了 它 的 功能 。 這 個 想法 已 實驗 証明 。 其 成功 的 例子 不少 , 僅 舉 一 個 比較 有 說服力 的 來 談談 。 在 加州 理工 學院 任教 的 教授 實驗室 中 先 分出 酵母菌 的 第三 個 染色體 , 它 有 三十四萬 個 核 鹼基 。 經 觀察 其 順序 之後 發現 在 第十一萬 鹼基 附近 有 二十 個 鹼基 有 可以 成 三 螺旋 的 順序 。 就 製 了 一 條 有 二十 個 鹼基 的 探針 , 並 在 探針 上面 接 了 一 作用基 。 將 這 個 探針 和 酵母菌 第三 個 染色體 混合 之後 再 加入 鐵 離子 。 待 鐵 離子 由 吸附 之後 再 加入 還原劑 。 還原劑 的 作用 是 把 三 價 鐵 氧化成 二 價 鐵 , 二 價 鐵 又 瞬時 氧化成 三 價 鐵 , 於是 還原 氧化 反複 進行 , 這 作用 相當 猛烈 , 能 產生 高活性 的 自由基 , 這 自由基 到處 游動 , 如 染色體 就 在 附近 , 染色體 會 被 它 打斷 。 果然 不錯 , 將 反應物 以 電泳法 分離 確 可以 看到 二 段 基因 , 一 條 有 十一萬 , 另 一 條 有 二十三萬 個 鹼基 , 加起來 剛好 三十四萬 。 如果 把 探針 換成 不相干 的 順序 再 做 同樣 的 實驗 , 發現 這 種 不能 形成 三 螺旋 的 探針 不能 切斷 該 染色體 。 可以 說 毫無 作用 。 的 實驗 至少 說明 三 件 事 和 一 個 結論 。 第一 , 三 螺旋 是 形成 了 。 否則 染色體 不會 斷掉 。 第二 , 鹼基 順序 可以 看成 精細 的 導航 系統 , 要 它 到 那裡 就 到 那裡 。 第三 , 鹼基 上 可以 再 加 其他 的 作用基 , 不同 的 基 可 有 不同 的 作用 。 結論 在 醫學 上 有 無窮 的 價值 。 其實 用 寡核酸鏈 ( 探針 ) 來 改變 蛋白質 的 製造 ( 基因 的 功能 之 一 種 )
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