一 種 基因 治療 目前 都 處於 初期 的 臨床 試驗 階段 ， 均 沒有 穩定 的 療效 和 完全 的 安全性 ， 這 是 當前 基因 治療 的 研究 現狀 。 可以 說 ， 在 沒有 完全 解釋 人類 基因 組 的 運轉 機制 ， 充分 瞭解 基因 調控 機制 和 疾病 的 分子 機理 之前 進行 基因 治療 是 相當 危險 的 。 當前 ， 在 巨大 的 市場 利益 推動 下 ， 基因 治療 研究 已經 從 簡單 的 單基因 缺陷 病 到 更加 複雜 的 多 種 基因 相關性 疾病 ， 例如 腫瘤 。 在 這 種 情況 下 增強 基因 治療 的 安全性 ， 提高 臨床 試驗 的 嚴密性 及 合理性 尤為 重要 。 經 十多 年 的 發展 ， 基因 治療 研究 取得 了 可喜 的 進展 ， 但 在 技術 方面 、 倫理 道德 方面 以及 安全性 方面 仍然 面臨 著 許多 困擾 。 儘管 基因 治療 仍 有 許多 障礙 有待 克服 ， 但 總的 趨勢 是 令 人 鼓舞 的 。 據 統計 ， 截止 一九九八年 年底 ， 世界 範圍 內 已 有 三百七十三 個 臨床 法案 被 實施 ， 累計 三千一百三十四 人 接受 了 基因 轉移 試驗 ， 充分 顯示 了 其 巨大 的 開發 潛力 及 應用 前景 。 正 如 基因 治療 的 奠基 者 們 當初 所 預言 的 那樣 ， 基因 治療 這 一 新 技術 的 出現 將 推動 下 一 世紀 醫學 的 革命性 變化 。 ◎ＰＡＲＴ ６ ‧ 明天 我 不再 得 病 治病 要 「 挨槍 子兒 」 基因槍 可以 靠 火藥 來 推動 ， 也 可以 靠 高頻 電流 或 高壓 氣流 來 推動 。 不過 基因槍 是 為 了 將 外來 基因 射入 某 種 細胞 ， 創造 新 的 生命體 ， 而 不 是 為了 起 殺傷 作用 。 前面 談到 ， 人類 所有 疾病 都 與 基因 有關 ， 科學家 們 經過 長期 的 努力 也 已經 找到 了 許多 致病 基因 。 實現 基因 診斷 之後 ， 那麼 ， 可不可以 用 基因 治病 呢 ？ 實際 上 ， 迄 今 所有 的 藥物 ， 甚至於 「 精神 療法 」 ， 都 是 藉由 作用 於 基因 的 結構 ， 調節 、 改變 人體 基因 的 表達 ， 從而 改變 基因 的 功能 而 起作用 的 。 因此 ， 這些 治療 實際 上 是 間接 的 「 基因 治療 」 。 真正 的 基因 治療 是 把 基因 直接 送到 人體 細胞 中 而 發揮 治療 功效 ， 比如 已經 廣泛 用於 臨床 治療 的 胰島素 、 生長 激素 等 。 基因 治療 要 有 四 個 步驟 。 一 是 確定 致病 基因 的 位置 ， 或者 說 找到 基因 的 位點 。 二 是 找到 「 治療 基因 」 ， 即 能夠 修復 或 替代 異常 基因 的 基因 。 三 是 找到 載體 ， 把 「 治療 基因 」 運送到 人體 中 去 。 四 是 使 「 治療 基因 」 在 人體 細胞 內 複製 、 表達 。 複製 的 拷貝 數目 要 不 多 不少 ， 表達 的 水準 要 不 高 不 低 ， 正好 達到 治療 的 要求 。 藉由 人類 基因 研究 ， 科學家 們 有 可能 找到 哪些 是 致病 基因 ， 知道 它們 存在 於 哪 一 條 染色體 上 ， 並 對 它們 在 ＤＮＡ 上 的 確切 位置 進行 定位 。 但 找到 了 「 致病 基因 」 還 不 夠 ， 要 使 其 在 人體 中 正確 複製 和 表達 ， 還 需要 找到 負責 治療 基因 表達 調控 的 「 調控 元件 」 和 管理 其 複製 的 「 複製 中心 」 ， 只有 把 它們 一起 送入 體 內 ， 才 能 發揮 作用 。 這 聽起來 就 夠 複雜 的 ， 操作 起來 難免 出錯 。 基因 都 可以 分為 兩 個 部分 ： 一 是 「 結構 部分 」 。 如果 這 部分 發生 變化 ， 核 ?
 
酸變 了 ， 根據 「 遺傳 密碼 」 ， 相應 的 蛋白質 也 會 變 ， 人體 就 要 出 問題 。 二 是 「 調控 部分 」 。 調控 部分 很 複雜 ， 像 一 架 機器 ， 有 很多 零件 。 其中 最 重要 的 一 個 叫做 「 啟動子 」 。 它 與 細胞 中 有關 的 調節 因子 相互 使用 ， 讓 基因 在 這 種 細胞 中 表達 ， 不 在 另 一 種 細胞 中 表達 ， 能 使 基因 的 表達 不 多 不少 ， 剛剛 與 正常 的 生理 需要 相 符合 。 科學家 發現 ， 單 遺 傳病 的 基因 ， 包括 一些 「 致病 」 基因 ， 有的 是 調控出 了 問題 ， 但 大部分 是 結構 部分 出 了 問題 。 而 人類 的 常見病 ， 都 是 調控 部分 不 靈 。 進一步 研究 ， 科學家 發現 了 一 個 有趣 的 現象 ： 調控 部分 就 管 調控 ， 如果 把 它 的 結構 部分 偷換掉 ， 它 照樣 把 這 一 偷換 過 的 結構 部分 按 自己 原來 的 樣子 表達 。 就 像 火車頭 一樣 ， 不管 後面 接 的 是 什麼 車廂 ， 它 照樣 按 原來 的 樣子 跑 。 如果 把 頭髮 的 一 個 基因 的 結構 部分 ， 接到 腸子 基因 的 「 調控 元件 」 上 ， 腸子 裡 就 能 「 雜草 叢生 」 。 那麼 ， 細胞 是 如何 調控 基因 的 複製 ， 使 它 不多不少 呢 ？ 科學家 發現 ， 在 生物 的 基因組 中 ， 不管 是 人類 基因組 還是 病毒 基因 組 ， 都 有 一 個 重要 元件 ── 著 絲粒 ， 專門 管理 ＤＮＡ 的 複製 ， 使 染色體 的 ＤＮＡ 分子 隨著 細胞 分裂 而 複製 。 細胞 分裂 一 次 ， ＤＮＡ 也 僅僅 複製 一 次 。 有趣 的 是 ， 病毒 的 這 一 零件 就 簡單 多 了 ， 科學家 把 它 叫做 「 複製 中心 」 。 它 決定 了 一 個 病毒 ， 或 一 個 質粒 在 人體 細胞 ， 或 在 細菌 細胞 中 複製 多少 個 拷貝 。 人們 還可以 在 試管 裡 ， 把 它 從 某 一 個 病毒 中 切出來 ， 裝到 另 一 個 ＤＮＡ 分子 上 ， 來 管理 這 個 ＤＮＡ 分子 的 複製 。 找到 了 治療 疾病 的 「 治療 基因 」 、 「 調控 元件 」 、 「 複製 中心 」 ， 下 一 步 就 是 要 把 這些 載體 送到 人體 的 細胞 中 去 。 為 此 ， 科學家 發明 了 很多 辦法 。 除了 前面 提到 過 的 顯微 注射 ， 還 有 一 種 方法 是 ， 藉由 病毒 感染 。 人類 「 基因 治療 」 用 的 是 動物 的 病毒 ， 現在 還 不能 在 細胞 之外 包裝 ， 先 要 送到 一 種 專門 的 細胞 裡 去 包裝 。 然後 ， 這 一 病毒 就 能 「 感染 」 細胞 。 有 兩 種 能夠 把 載體 送進 人體 細胞 的 病毒 ： 一 是 ＲＮＡ 病毒 。 人類 「 基因 治療 」 的 第一 個 成功 例子 ， 就 是 用 ＲＮＡ 病毒 做 的 。 另 一 類 是 ＤＮＡ 病毒 ， 現在 使用 的 是 腺病毒 及 相關 病毒 等 。 在